وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على طلب شركة "نوفارتس" لتعيين مستحضر فانرافيا أتراسينتان مستحضرًا واعدًا لتقديمه ضمن مسار تسجيل الأدوية الواعدة، للاستخدام في تقليل زلال البول لدى مرضى اعتلال الكلية الأولي بالغلوبولين المناعي (أ)، وهو مرض مزمن نادر يؤثر في وظائف الكلى.

مضاد انتقائي لمستقبلات الإندوثيلين (أ)

مستحضر فانرافيا يحتوي على مادة فعّالة تسمى أتراسينتان تعمل كمضاد انتقائي لمستقبلات الإندوثيلين من النوع (أ). ومن خلال حجب هذه المستقبلات، يُسهم العلاج في تقليل الالتهاب، وتحسين تدفق الدم الكلوي، وتقليل نسبة الزلال في البول، وهو أحد المؤشرات الرئيسية لتدهور وظائف الكلى.

نتائج فعّالة أظهرتها الدراسات في تقليل البروتين في البول

جاءت موافقة الهيئة على طلب التعيين ضمن مسار الأدوية الواعدة بناءً على نتائج الدراسات السريرية التي أظهرت انخفاضًا ملحوظًا في نسبة البروتين في البول، وتحسّنًا مستدامًا في مؤشرات وظائف الكلى مقارنة بالعلاج الوهمي، مما يشير إلى إمكانية أن يشكّل المستحضر خيارًا علاجيًا جديدًا لفئة من المرضى الذين لا تتوفر لهم بدائل علاجية فعّالة.

قرار التسجيل يُعلن بعد استكمال التقييم

وأكدت الهيئة أن تعيين المستحضر ضمن مسار الأدوية الواعدة لا يعني تسجيله، بل يتيح للشركة تقديم ملف التسجيل ضمن مسار خاص يُطبق على الأدوية التي تستهدف أمراضًا خطيرة أو نادرة، وتُظهر نتائج أولية مشجعة. وستعلن الهيئة عن قرار التسجيل لاحقًا بعد استكمال التقييم الفني وفق اللوائح المعتمدة.

برنامج الأدوية الواعدة يسرّع وصول العلاجات النوعية للمرضى

وأوضحت الهيئة أن برنامج تعيين الأدوية الواعدة يختص بالأدوية التي أكملت مراحل الدراسات السريرية وأظهرت فعالية وسلامة واعدة، وأثرًا علاجيًا واضحًا للأمراض الخطيرة؛ ويُسهم البرنامج في تسريع وصول العلاجات النوعية للمرضى، وزيادة الخيارات العلاجية المتاحة، وتوفير الوصول المبكر للأدوية المبتكرة خلال فترة زمنية قصيرة.

ومن الشروط اللازمة للحصول على تعيين "الدواء الواعد" أن يستهدف الدواء حالات خطيرة أو مهددة للحياة، وأن تكون الفوائد المرجوة منه تفوق الآثار الضارة المحتملة، وأن يقدم ميزة علاجية كبيرة مقارنة بالعلاجات المتوفرة، بالإضافة إلى أن المستحضر لم يكن مسجّلًا لدى أي جهة رقابية عند تقديم طلب التسجيل.

ولمزيد من التفاصيل، يُرجى الاطلاع على دليل برنامج Breakthrough Medicine  المتاح عبر الموقع الإلكتروني للهيئة

‏https://sfda.gov.sa/en/regulations/89310

أو التواصل عبر البريد الإلكتروني Designation.Drug@sfda.gov.sa