وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على طلب شركة PTC Therapeutics لتعيين مستحضر سيفاينس (سيبيابتيرين) ضمن مسار تسجيل الأدوية اليتيمة، وذلك لاستخدامه لعلاج ارتفاع مستوى الحمض الأميني فينيل ألانين في الدم.

قرار التسجيل يُعلن بعد استكمال التقييم

وأوضحت الهيئة أن تعيين المستحضر ضمن مسار الأدوية الواعدة لا يعني تسجيله، بل يتيح للشركة تقديم ملف التسجيل ضمن مسار خاص يُطبق على الأدوية التي تستهدف أمراضًا خطيرة أو نادرة، وتُظهر نتائج أولية مشجعة. على أن يتم الإعلان عن قرار التسجيل لاحقًا بعد استكمال التقييم الفني وفق اللوائح المعتمدة.

برنامج الأدوية اليتيمة يسرّع وصول العلاجات النوعية إلى المرضى

وتأتي هذه الموافقة امتدادًا لجهودها في دعم الوصول إلى العلاجات الفعّالة للأمراض النادرة وصعبة العلاج.

ويُعد برنامج الأدوية اليتيمة إحدى الركائز الإستراتيجية لتسريع إتاحة العلاجات الواعدة وتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة، بما يسهم في تحسين جودة الرعاية الصحية، ويتماشى مع مستهدفات برنامج تحوّل القطاع الصحي ضمن رؤية المملكة 2030. ولمزيد من التفاصيل، يُرجى الاطلاع على دليل البرنامج المنشور على الموقع الإلكتروني للهيئة عبر الرابط: https://www.sfda.gov.sa/ar/regulations/88482